A2G-Down-Blina

At fastlægge effekten af Blinatumomab (CD19/CD3 bispecifikt T-celle engagerende antistof) til børn og unge voksne med DS og ALL samt målbar restsygdom efter de første 4 ugers kemoterapi.

Åbent, ikke-randomiseret fase 2 studie

Andelen af patienter med fravær af målbar restsygdom efter de første 4 ugers Blinatumomab-behandling sammenlignet med en historisk kontrolgruppe med samme sygdom. Den antileukæmiske effekt vurderes ved flowcytometrisk og anden molekylær analyse af knoglemarven.

• Forekomst af alvorlige bivirkninger ved Blinatumomab-behandling sammenlignet med en historisk kontrolgruppe med samme sygdom.
• Overlevelse.
• Død i remission.
• Risiko for recidiv eller sekundær cancer.
• Incidensen af Blinatumomab-resistent sygdom.

• Down syndrom
• CD19-positiv B-linje ALL
• Alder 0-25 år
• Behandling in henhold til ALLTogether-1a protokollen
• Målbar restleukæmi i knoglemarven efter de første 4 ugers standard kemoterapi, men mindre en 25%.
• For fertile kvinder: Sikker svangerskabsprofylakse
• Informeret samtykke.

• Restsygdom i knoglemarv >=25% efter 4 ugers kemoterapi
• Alvorlig CNS-sygdom, herunder ustabil epilepsi
• Aktiv CNS leukæmi efter de første 4 uges kemoterapi
• Ukontrolleret infektion
• Amning eller graviditet

Behandlingen består af 2 kure af 4 ugers varighed med kontinuerlig infusion med Blinatumomab 15 mikrogram/m2/døgn. Behandlingen erstatter den traditionelle 8 ugers konsolideringsbehandling med kemoterapi.

50 (i DK samt internationalt)

• Afdeling uden for Danmark
• Rigshospitalet

EudraCT: 2018-001795-38

clinicaltrials.gov: NCT04307576