Sygdom | Anden hæmatologisk sygdom, Myelodysplastisk syndrom (MDS), Paroxystisk Nocturn Hæmoglobinuri (PNH) |
Sygdom, yderligere informationer | Sygdomme med knoglemarvssvigt. Herunder også aplastisk anæmi og storcellet granulær lymforcytleukæmi (T-LGL leukæmie). |
Kort titel | Autoimmunitet ved knoglemarvssvigt |
Lang titel | |
Overordnede formål | At identificere hidtil ukendte targets ved T-celle medieret reaktivitet imod hæmatopoetiske stamceller og deres niche ved knoglemarvssvigt. |
Undersøgelsesdesign | Der indsamles blod-, knoglemarv- og afføringsprøver mhp. at identificere cellemutationer og tarmflora. Studiet er prospektivt. |
Primære endpoints | At undersøge autoimmunitet mod stamceller i knoglemarven ved tilstande med knoglemarvssvigt. På sigt vil dette kunne danne basis for målrettet behandling af dem. |
Inklusionskriterier |
|
Behandling | Der er ingen behandling forbundet med forsøget. |
Planlagt antal patienter | Total: 78 patienter og 29 raske kontrolpersoner |
Startdato | 2016-09-01 |
Deltagende hospitaler |
|
Primær investigator | Rigshospitalet |
Dato for sidste revision | 2021-04-01 |