FIREFLY-01

Sygdom Hjernetumor
Sygdom, yderligere informationer

CNS tumor af typen lavgrads gliom
Stadie Progredierende sygdom, Recidiverende sygdom
Fase Fase 2
Kort titel FIREFLY-01
Lang titel Et fase 2, åbent, multicenter studie til evaluering af sikkerhed og effekt af den perorale pan-RAF inhibitor DAY101 hos børn med BRAF-muteret, recidiveret eller progredierende lavgrads gliom
Overordnede formål

At vurdere responsraten vurderet ved radiologi og opgjort som andelen af patienter med komplet eller partielt respons iht RANO kriterierne
Undersøgelsesdesign

Fase 2, åbent, multicenter studie
Primære endpoints

Responsraten vurderet ved andelen af patienter med komplet eller partielt respons
Sekundære endpoints
  • Sammenligne respons og tid til progression med historiske data.
  • Vurdere ændringer i tumorvolumen og diffusionsvægtede forandringer vurderet ved MR-skanning
  • Vurdere ændringer i livskvalitet ved standardiserede måleinstrumenter
  • Vurdere forbedringer i motorisk funktion i forhold til funktionen før behandlingsstart
  • Vurdere varigheden af respons efter ophørt behandling med DAY101.
Inklusionskriterier
  • Histopatologisk verificeret lavgrads gliom med BRAF mutation.
  • Tumordiameter på mindst 10 mm målt i 2 planer
  • Alder 6 måneder til 25 år
  • Ingen bivirkninger fra seneste anticancer behandling (se protokol)
  • Karnofsky eller Lansky score på mindst 50.
  • Hvis patienten modtager glukokortikosteroid, skal dosis have været stabil i mindst 14 dage
  • Sikker svangerskabsforebyggelse – hvis i fertil alder
  • Informeret samtykke
Eksklusionskriterier

• Ingen strålebehandling inden for de seneste 6 måneder.
• Andre tumoraktiverende mutationer end BRAF (se protokol)
• Kliniske tegn på sygdomsprogression, der ikke kan verificeres radiologisk.
• Mistænkt eller verificeret NF1 (Mb Recklinghausen)
• Komorbiditet der kan interferere med DAY101-behandlingen.
• Anden organdysfunktion (se protokol)
• Aktiv systemisk infektion
• Kvalme/opkast CTCAE grad 2, eller anden gastrointestinal dysfunktion, der kan interferere med DAY101 behandlingen.
• Ukontrollerbare kramper eller anden alvorlig neurologisk dysfunktion.
• Samtidig CYP2C8-modererende behandling (er specificeret i protokol).
• Graviditet eller amning.
Behandling

Patienterne modtager DAY101 en gang ugentligt i en dosis på 420 mg/m2 (max 600 mg) med billeddiagnostisk vurdering hver 3 måned. Behandlingen fortsættes indtil sygdomsprogression, forekomst af uacceptable bivirkninger, tilbagetrækning af samtykke, død eller maksimalt 24 måneders behandling. Ved sygdomsprogression vurderes individuelt om patienten vil have gavn af at fortsætte.
Planlagt antal patienter

60

 
Startdato 2022-03-01
Deltagende hospitaler
  • Afdeling uden for Danmark
  • Rigshospitalet
Protokolnr

EudraCT nr: 2020-003657-30
Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2022-03-14
Resumé for patienter