hu3F8 201

Højrisiko med knoglemarvsinvolvering

At undersøge responsraten ved hu3F8 antistofbehandling af højrisiko neuroblastom med resistent knoglemarvssygdom.

Et enkelt-arm, åbent, fase 2 forsøg

Objektiv responsrate

• Sikkerhed/bivirkninger
• Responsvarighed og progressionsfri overlevelse
• Overlevelserate efter 1. infusion af hu3F8
• Farmakokinetik og udvikling af antistoffer mod hu3F8

• Verificeret neuroblastom (iht. de internationale neuroblastom respons kriterier)
• Refraktær knoglemarvsinvolvering (for definition; se protokol)
• Forventet levetid ≥ 6 måneder
• Alder ≥ 1 år
• Acceptabel knoglemarvs-, lever- og nyrefunktion (for detaljer; se protokol)
• Informeret samtykke

• Anticancerbehandling indenfor de seneste 3 uger
• Evaluerbar neuroblastomsygdom udenfor knoglemarven
• Aktiv livstruende infektion
• Hypersensitivitet over for behandlingsprodukterne
• Vurderet manglende evne til at deltage i farmakokinetikstudierne

Behandling kan gives i op til 101 uger

• 250 μg/m²/dag GM-CSF administreres i 5 dage (dag -4 til 0) efterfulgt af 500 μg/m²/dag GM-CSF i 5 dage (dag 1-5)
• 3 mg/kg/dag hu3F8 administreres på dag 1, 3 og 5 (sv.t. i alt 9 mg/kg per serie)
• Behandlingsserier gives hver 4. uge (+/- 1 uge) indtil 5 serier efter komplet eller partiel remission. Derfter gives serier hver 8. uge (+/- 2 uger) indtil 101 uger fra 1. infusion.

Total: 37

• Afdeling udenfor Danmark
• Rigshospitalet

EudraCT nr.: 2017-001829-40

Sponsor: Y-mAbs Therapeutics A/S