Sygdom | Akut myeloid leukæmi (AML) |
Fase | Fase 1, Fase 2 |
Kort titel | Quizartinib |
Lang titel | Et fase 1 og 2, multicenter, dosisekskalerings studie til vurdering af sikkerhed, farmakokinetik og -dynamik af Quizartinib i kombinationsbehandling med kemoterapi eller som fortsat monoterapi hos børn med AML med FLT3-ITD (intern tandem duplikation) mutation. |
Overordnede formål | I fase 1 at bestemme den anbefalede fase 2 dosis (RP2D) af Quizartinib, i kombination med kemoterapi hos børn >=1 år. |
Undersøgelsesdesign | Et åbent, multicenter, enkelt-arm, fase 1 o 2 studie til fastlæggelse af sikkerhed, farmakokinetik og -dynamik samt effekt af Quizartinib givet sammen med fludarabine og cytarabine (FLA) (2 cykler) efterfulgt af konsoliderings kemoterapi og stamcelletransplantation, samt vedligeholdelses-monoterapi hos børn med resistant/recidiveret AML med |
Primære endpoints |
|
Sekundære endpoints |
|
Inklusionskriterier |
|
Eksklusionskriterier |
|
Behandling | Cyklus 1: Cytarabine iv, fludarabine iv samt kemoterapi (methotrexate, cytarabine, steroid) gives som angivet i protokol sammen med dagligt Quizartinib peroralt i eskalerende doser i fase 1, samt i den fra fase 1 maksimalt tolerable dosis i fase 2. |
Planlagt antal patienter | Mindst 9-30 patienter i fase 1 og mindst 26 i fase 2 (i DK samt internationalt). |
Startdato | 2021-05-01 |
Deltagende hospitaler |
|
Protokolnr | Prookol version: AC220-A-U202 EudraCT nummer: 2016-002919-18 |
Primær investigator | Rigshospitalet |
Dato for sidste revision | 2021-09-16 |