Roche GO42286

Sygdom Hjernetumor
Sygdom, yderligere informationer
  • ALK Fusion-positive solide tumorer (fraset lymfom)
  • Hjernetumorer
Fase Fase 1, Fase 2
Kort titel Roche GO42286
Lang titel Et åbent, multicenter, fase 1 og fase 2 forsøg til vurdering af sikkerhed, farmakokinetik og effekt ved Alectinib behandling af børn med ALK fusion-positiv tumor (fraset lymfom) og for anden tidliere behandling har været ineffektiv og hvor der ikke foreligger andre behandlingstilbud.
Overordnede formål

At vurdere effekten af behandling med ALK-hæmmeren Alectinib til patienter med behandlingsrefraktær ALK-muteret solid tumor (fraset lymfom) eller hjernetumor.
Undersøgelsesdesign

Multinationelt, fase 1 og fase 2 pædiatrisk interventionsforsøg.
Primære endpoints

Fase 1: At bekræfte den anbefalede dosis til fase 2 forsøget på baggrund af dosis-limiterende toksicitet og farmakokinetik i fase 1-delen. Desuden at vurdere farmakokinetikken for Alectinib og dets metabolitter.

Fase 2: Antitumor effekt målt som billeddiagnostisk partielt eller komplet respons på to tidspunkter med mindst 4 ugers interval. Desuden tid til respons, varighed af respons, og sammenhæng mellem Alectinib farmakokinetik og behandlingsrespons.
Sekundære endpoints

Fase 1 og fase 2: Sikkerhed, toksicitet og farmakokinetik for Selumetinib.

Fase 2: Identifikation af farmakodynamiske biomarkører for patienter med behandlingsrespons.
Inklusionskriterier
  • Histologisk verificeret behandlingsrefraktær ALK-positiv solid tumor (fraset lymfom) eller hjernetumor.
  • Alder <18.0 år
  • Forventet levetid mindst 8 uger.
  • Lansky eller Karnofsky score ≥ 50%
  • Sikker svangerskabsforebyggelse
  • Fertile kvinder skal have negative graviditetstest
  • Informeret samtykke.
Eksklusionskriterier
  • Tidligere behandling med ALK-inhibitorer
  • Tidligere transplantation (se protokol).
  • Ukontrolleret infection.
  • Graviditet eller amning.
Behandling

Patienterne behandles med vægt-justerede doser op til 600 mg (voksen doser) per os 2 gange dagligt.
I fase 1 fastlægges den maksimalt tolerable dosis der skal anvendes i fase 2.
Behandlingen kan fortsætte så længe der ikke er tegn på behandlingssvigt.
Der gives ikke anden behandling samtidigt – ej heller kemoterapi, strålebehandling eller immunosuppressiv behandling.
Planlagt antal patienter

I fase 1 mindst 6 og højest 18 patienter.

I fase 2 inkluderes mindst 30 patienter. Hvis 4 har af disse har godt respons kan kohorten udvides med op til yderligere 14 patienter.
Startdato 2022-05-01
Deltagende hospitaler
  • Afdeling uden for Danmark
  • Rigshospitalet
Protokolnr

EudraCT: 2020-004239-25

ClinicalTrials.gov: NCT04774718

Protocol Version: 2.0, 5-Mar-2021
Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2022-06-01
Resumé for patienter