VICTOR

At sammenligne effekt og sikkerhed af venetoclax med standard kemoterapi til behandling af patienter med NPM1-muteret akut myeloid leukæmi (AML)

Internationalt, multicenter, randomiseret fase 2 forsøg

• Molekylær event-fri overlevelse

• Komplet remission
• Død inden 30 og 60 dage fra indgang i studiet
• Absolut overlevelse
• Tid til morfologisk relaps
• Tid til molekylær relaps
• Kumulativ forekomst af grad 3 og grad 4 bivirkninger 
• Prævalens af molekylær komplet remission efter 3, 6 og 12 måneder
• Kumulativt ressourceforbrug efter 12 og 24 måneder
• Livskvalitet
• Ændring af performance status
• Ændring i Comprehensive Geriatric Assessment (CGA)

• Diagnosticeret med CD33-positiv AML
• Alder ≥ 55 år
• Genotype NPM1mut FLT3 ITDneg (FLT3- tyrosin kinasedomæne mutation, TKD, er tilladt)
• Vurderet egnet til intensiv kemoterapi med antracykliner
• Performance status 0-2
• Adækvat organfunktion

• Tidligere kemoterapi for AML eller anden tidligere hæmatologisk sygdom, undtagen hydroxycarbamid til at kontrollere antallet af hvide blodceller
• Anden aktiv malign sygdom der kræver behandling
• Nylig diagnosticeret eller ukontrolleret HIV eller hepatitis B eller C infektion. Patienter med kendt kronisk infektion kan deltage, hvis de seneste to tests for viral load har været negative og deres nuværende behandling ikke inkluderer protease inhibitorer eller en non-nukleosid revers-transkriptase inhibitor
• Patienter som ikke er i stand til at indtage medicin oralt
• Kendt hypersensitivitet over for et af forsøgsmedikamenterne
• Patienter som kræver vaccination med en levende vaccine i løbet af forsøgsperioden

Forsøgsarm: venetoclax + cytarabin
Varierende dosis af Venetoclax administreres per o.s. én gang dagligt i serier af 28 dage
20 mg/m2 cytarabin administreres s.c. på dag 1-10 i i serier af 28 dage

Kontrol arm (induktionskemoterapi)
1. behandling: daunorubicin + cytarabin + gemtuzumab ozogamycin
60 mg/m2 daunorubicin administreres i.v. på dag 1, 3 og 5 i serier af 28 dage
100 mg/m2 cytarabin administreres i.v. to gange dagligt på dag 1-10 i serier af 28 dage
3 mg/m2 gemtuzumab ozogamycin administreres per i.v. på dag 1 og 4 (evt. dag 7) i serier af 28 dage

2. behandling: daunorubicin + cytarabin
50 mg/m2 daunorubicin administreres i.v. på dag 1, 3 og 5 i serier af 28 dage
100 mg/m2 cytarabin administreres i.v. to gange dagligt på dag 1-8 i serier af 28 dage

3. og 4. behandling: cytarabin
Cytarabin administreres i.v. over 5 dage enten to doser på dag 1, 3 og 5 eller en enkelt dosis på dag 1-5 i serier af 28 dage

Ca. 156 patienter

• Aarhus Universitetshospital

EudraCT: 2020-000273-24